多肽被認為是藥物開發的理想靶點(Otvos & Wade)，可用作調節劑，如激動劑、拮抗劑、疫苗和抗體，或用作細胞毒性劑、放射性同位素和核糖核苷酸的載體。盡管多肽已被成功開發出胰島素等藥物，但因為其遞送方式不理想，且容易酶解，使其在藥物開發方面仍無法與小分子競爭。
近年來，由于小分子藥物的限制、多肽特性的發現以及多肽相關技術的進步，研究人員對于多肽作為理想藥物靶點重新產生了興趣。現有藥物抗性的提高、缺乏靶點特異性、當前治療藥物遞送方法不理想、新病原體的出現、新疾病形成機制的發現以及藥物的副作用，這些都限制了非多肽藥物的應用。但是多肽具有低毒性、生物相容性、高靶點特異性和細胞滲透性，這些均為治療藥物的理想特性。更重要的一點是，多肽設計、合成和分析技術的進步對于克服多肽的大部分藥效學缺點提供了極大的幫助(Firer & Gellerman)。此外，通過高通量多肽文庫篩選，有助于加快新候選藥物的發現和驗證進程(Craik et al.)。
治療性多肽的設計靈感來源于天然多肽。生物活性多肽在生物體內或體外發揮不同的生物學功能。例如，可干擾靶蛋白的神經傳遞的毒液多肽已成功用于疼痛、心血管疾病、糖尿病和癌癥的治療(Lewis& Garcia)。利鈉肽是在大腦和心臟等組織中表達的另一類多肽，可同時用作生物標志物和治療藥物(Ichiki & Burnett; Meems & Burnett)。
然而，天然多肽藥物受到其廣泛的腎清除率、非特異性組織吸收和酶降解敏感度的限制，生物信息學和多肽合成技術的發展有助于克服這些限制。因此，對生物活性肽及其藥理作用前景的系統分析已成為“多肽組學”這一新興領域的基礎，利用這種分析生成的大規模的數據組可用于特定的氨基酸修飾，從而提高多肽類藥物的遞送和功效。此外，還可以采用多靶點方法實現更有效的個性化治療，在該方法中，一種多肽類藥物可刺激多種生物學過程(Fosgerau & Hoffman)。多肽在藥物發現和開發領域的臨床應用頗具前景，使得“Peptides for Drugs”而不是“Peptide to Drug”的概念引起熱議（Uhlig et al.）。
