解決方案 » 細胞治療解決方案
GenScript提供豐富的產品和服務組合，覆蓋細胞治療開發全流程。為您提供優質可靠的服務、儀器和試劑，加速您的細胞藥物從靶點發現到臨床研究和商業化制造的過程。
靶基因發現
了解疾病機制&靶點發現： 通過生物信息學方法，如靶點富集、NGS、CRISPR gRNA文庫、qPCR等技術和工具，來篩選出特定疾病中涉及的靶基因。并初步鑒定出涉及疾病進程的，潛在治療靶點（基因/蛋白質）。
目標基因驗證： 確定靶點在疾病進展中的參與，并驗證靶點具有潛在的治療益處。研究人員會研究基因組序列和修飾，建立基于細胞和表型的模型，并使用免疫組織化學（IHC）、熒光激活細胞分選（FACS）、Western blotting以及其他抗體和重組蛋白質技術，來對靶點進行驗證。
候選藥物篩選和優化
在藥物發現的過程中，候選分子優化至關重要。通過篩選和鑒定，確定有成藥潛力的候選分子。在CAR T細胞療法中，當確定了腫瘤抗原后，通過優化scFv、跨膜結構域、共刺激結構域和信號轉導結構等，構建出更優的CAR分子,并且通過CRISPR基因編輯的方式，進一步重構T細胞的代謝路徑。以提高對腫瘤抗原的特異性識別，增強CAR T細胞在腫瘤微環境下的活性，提高腫瘤殺傷效果。
CAR/TCR 分子序列篩選和優化
細胞激活和分選 New
細胞改造
臨床前研究
當候選細胞藥物優化完成后，就進入了臨床前研究階段，臨床前階段需要收集詳實的數據來驗證，藥物是否能進行人體的臨床試驗。 通過臨床前研究，動物實驗、制造信息（CMC）、臨床方案、療效、毒性、藥代動力學（PK）信息以及治療的副作用都將被密切監測和記錄，以備IND申請使用。
細胞激活和分選 New
臨床前研究
IND Support
臨床試驗
在臨床階段，細胞藥物在cGMP環境中生產，并開展一系列嚴格的人體臨床試驗。在臨床用藥期間，研究人員將評估藥代動力學、吸收、代謝等對身體的影響，以及安全劑量范圍內的副作用和療效。此外，影響臨床試驗的有多重因素，除了實驗設計的復雜性和實施問題外，成本也是重要的考量因素。因此，建立高質量的試劑供應鏈，能夠幫助企業降本增效，制造高質量、一致性和有效的細胞治療產品。
GMP細胞生產 New
載體GMP生產
主講人：Alexander Marson, MD, PhD
Director of the Gladstone-UCSF Institute of Genomic Immunology and Associate Professor in
the UCSF Department of Medicine, Division of Infectious Diseases.
主講人：Gal Cafri, PhD
Immunotherapy and Genetic Engineering
Group Leader, Sheba Medical Center
主講人：Shondra M. Pruett-Miller, Ph.D.
Director, Center for Advanced Genome Engineering, St. Jude Comprehensive Cancer Center
主講人：Matthew Porteus, MD, PhD
Professor of Pediatrics, Stanford University, School of Medicine
主講人：John Zuris, PhD
Associate Director, Editing Technologies at Editas Medicine
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