網絡研討會 ? 升級版AsCas12a加速臨床細胞基因組改造和治療中的應用 - 金斯瑞
AsCas12a填補了基因組編輯工具的一個空缺，但其編輯效率相對較低。John Zuris博士團隊對AsCas12a進行優化，獲得了升級版本的AsCas12a Ultra。在多種具有臨床應用價值的細胞如造血干/祖細胞（HSPCs）、iPSCs、T細胞以及NK細胞中，AsCas12a Ultra的基因敲除效率接近100%，且基因編輯特異性依然維持在高水平。此外，AsCas12a Ultra同時敲除三種基因的效率超過90%，且基因定點敲入（Knock-in）的效率也高達60%。這種升級版的AsCas12a核酸酶可以大大加速臨床級細胞的基因組改造和在治療中的應用。
