網絡研討會 ? T細胞編輯新思路！高效的非病毒CRISPR基因編輯方案 - 金斯瑞
基因編輯技術具有更好的靈活性與更高的效率，CRISPR技術可以實現在特定位點插入靶序列，還可以同時敲除多個基因。這些技術優勢使得CRISPR技術在下一代CAR-T細胞制備工藝中展現出巨大潛能。
目前，利用病毒載體將CAR序列遞送至T細胞，是CAR-T細胞制備的主流技術路線，慢病毒和γ逆轉錄病毒已用于多個CAR-T細胞產品的制備。然而，利用病毒遞送基因，存在CAR序列會隨機插入細胞基因組任意位置的風險。這個風險可能干擾整個基因組功能、影響隨機插入位點附近的功能基因表達。CRISPR/Cas9基因編輯技術可以實現將CAR序列插入到特定的位點，例如T細胞受體位點（TRAC）、任何基因組上的安全港位點。
從病毒遞送模式轉變為CRISPR/Cas9基因編輯方案需要滿足GMP要求的試劑原料。近年，CRISPR/Cas9試劑商業化產品進展迅速，可以用于支持復合cGMP的CAR-T細胞制備，但是依舊存在許多試劑質量、流程整合方面的問題亟待攻克，才能獲得真正符合cGMP標準的產品。我們需要關注關鍵點有：基因敲除/敲入效率、脫靶效應和中靶比例、終產品質量。
本期講座將討論CRISPR/Cas9基因編輯技術，在臨床病人自體CAR-T細胞制備與應用中的可行性和安全性。
