網絡研討會 ? 干細胞的靶向整合：基因工程藥物的研制 - 金斯瑞
CRISPR/Cas9基因編輯因其特異性誘導雙鏈DNA斷裂的能力而改變了生物技術領域，雙鏈DNA斷裂可破壞基因或基因控制區域，從而為多種疾病提供了新穎的治療方案。來自斯坦福大學的Matthew Porteus教授和他的實驗室正在利用基因編輯方案治愈基因突變引發的疾病，使用 CRISPR/Cas9 基因編輯工具和AAV 載體來改造干細胞以進行有效基因編輯。將離體編輯后的干細胞移植到臨床前的動物模型和體外試驗中，以檢驗其方案的功效和潛在的臨床應用效果。
