解決方案 » 基因治療解決方案
靶基因發現
了解疾病機制：
通過全基因組范圍基因敲除gRNA文庫來篩選和識別與疾病相關的靶基因。并且結合生物信息學方法，分析疾病相關的基因組信息，充分了解致病機制和疾病發展的過程。
目標基因驗證：
為了驗證疾病相關的目標基因，研究人員使用細胞的模型、表型模型、IHC、FACS 和 WB 等技術手段，來驗證目標基因如何參與特定疾病發展。
基因測序和分析
靶基因篩選
候選藥物篩選和優化
候選藥物識別、篩選和優化：
基因治療藥物開發的過程，最核心的是基因治療載體的設計和制備，該載體中攜帶新的基因或者基因編輯工具，目的是修改、替換或滅活所篩選到的靶基因。首先，科學家篩選出可能成藥的載體，然后就是對載體進行優化：提高遞送效率、提高GOI 的表達量、減少免疫反應、降低脫靶率，在達到治療效果的同時，確保患者安全。
AAV衣殼設計
GOI 表達量優化
sgRNA&HDR模板設計
mRNA 設計
臨床前研究
臨床前研究及IND申請：
當開發并優化完成基因療法所用載體后，在臨床前階段，就會開展非人類靈長類動物的體內研究，獲取包括藥物療效、毒性和藥代動力學 (PK)
等數據。臨床前研究后，將對實驗數據進行綜合評估，并決定該藥物是否能進行人體試驗。
當基因藥物進入人體臨床階段，藥監部門要求在 IND 申請中提交大量詳實的數據和計劃，包括動物研究數據、制造信息 (CMC)、臨床方案和任何先前人體研究的數據等等。
臨床前研究
IND Support
臨床試驗
監測患者治療過程中藥物的安全性和有效性：
臨床階段主要評估基因治療藥物對于健康志愿者和患者的安全性和有效性，在臨床用藥期間研究人員將評估藥代動力學、吸收、代謝等對身體的影響，以及安全劑量范圍內的副作用。此外，影響臨床試驗的有多重因素，包括實驗設計的復雜性、試驗成本和實施問題等。
| GenCRISPR cGMP sgRNAHOT | |||
| GMP Cas9 核酸酶 | |||
| GMP GenExact? ssDNA & GenWand? dsDNAHOT | |||
| GMP Benz-Neburase? 全能核酸酶 | |||
| mRNA Clinical GMP級生產 | |||
| GMPro 質粒生產 | GMP 質粒生產 | ||
| Clinical GMP AAV生產 | GMP AAV Vector | ||
戰略合作！金斯瑞 GMP sgRNA支持北恒生物通用型CAR T申報
2022年3月17日，北恒生物CTA101斬獲通用型CAR-T新藥臨床研究批件。金斯瑞依托20年化學合成核酸原料的豐富經驗，為北恒生物提供匹配臨床研究與申報要求的基因編輯關鍵試劑原料sgRNA、定制化質控檢測和專業的技術支持。
| 應用 | 靶點發現 | 臨床前開發 |
臨床試驗 申請 |
臨床研究 | |||||
| 靶點篩選 靶點功能驗證 | 動物體內藥效/ 安全性藥理毒理 | IIT | 臨床 | ||||||
| QMS |
ISO9001
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GMP-like
|
cGMP
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| 服務 | 內容 | |
|---|---|---|
| 基因合成服務 |
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| 文件提供 |
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| 其他 |
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ITR是什么？
金斯瑞的AAV ITR Guarantee方案：
專利的重組菌株GenITRv1，提高了在質粒轉化和抽提過程ITR序列完整性；
獨特的測序方法，克服ITR序列高GC含量和復雜結構引起的測序終止問題，提高QC效率和質粒放行結果的真實可靠性；
AAV載體目前面臨一些挑戰
AAV載體目前面臨一些挑戰：包裝容量較低、特定組織或細胞的靶向性不佳、部分血清型的產量較低等，這些問題都亟需解決。
針對常AAV血清型，在分析其衣殼結構、侵染過程、體內代謝等方面后，通過理性設計的策略改造衣殼，提高AAV轉導率和靶向特異性。
常用方法是在衣殼蛋白的特定位置進行插入和突變修飾。比如對接觸靶細胞的AAV衣殼蛋白的特定氨基酸進行突變，提高其對特定靶器官和細胞的轉導效率。
AAV 衣殼蛋白精準突變文庫構建流程：
Josh Wang, Ph.D.
R&D Sr. Scientist Genscript USA Inc.
Yifan Li
Senior scientist at GenScript USA Inc.
Shondra M. Pruett-Miller
PhD
Director, St. Jude Children’s Research Hospital Comprehensive Cancer Center
James Chon Ph.D
Field Application Scientist Genscript USA Inc.
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