網絡研討會 ? 新型遞送載體實現治療性基因編輯 - 金斯瑞
隨著CRISPR/Cas的發現，基因編輯技術日漸趨于成熟，現在已經開發了病毒和非病毒方法遞送方式，如AAV、微注射、電穿孔等。雖然病毒載體，特別是AAV提供了有效的遞送方式，同時存在一些風險，特別是Cas9的表達可能會導致不良的免疫反應和不必要的脫靶DNA切割。非病毒方法(如質粒、mRNA、RNP)傳遞CRISPR/Cas9編輯工具的效率較低。為了解決目前在體內傳遞CRISPR/Cas9的局限性，加州大學伯克利分校生物工程系-創新基因組學研究所 Niren Murthy教授的團隊開發了各種遞送方式策略。其中一種策略被稱為CRISPR-GOLD，這種方法在單個粒子中提供了基因編輯所需的所有成分， Murthy教授等人成功地修復杜興氏肌肉營養不良模式小鼠體內發生的抗肌萎縮蛋白（dystrophin）基因突變。 Murthy教授在金斯瑞首屆基因與細胞工程線上峰會上分享了其團隊所做的工作，您可以通過下方視頻了解更多新型基因編輯遞送載體。
