網(wǎng)絡(luò)研討會(huì) ? 3步了解新一代AAV載體！- 金斯瑞
AAV是微小病毒科家族成員之一。這類(lèi)病毒無(wú)包膜，具有二十面體結(jié)構(gòu)。病毒顆粒的直徑在20-26nm之間，含有大小在4.7-6kb之間的線狀單鏈DNA。
經(jīng)過(guò)多年發(fā)展AAV已經(jīng)成為重要的基因治療載體，來(lái)自Regenxbio的劉博將為介紹他們?cè)贏AV衣殼工程和表達(dá)框架優(yōu)化方面的工作。他們通過(guò)衣殼工程構(gòu)建AAV篩選庫(kù)，篩選出滴度高的AAV亞型。接著通過(guò)啟動(dòng)子優(yōu)化和增強(qiáng)子的開(kāi)發(fā)進(jìn)一步增加目的基因的表達(dá)。劉博還分享了將此策略用于 AAV8 基因療法 RGX-202的開(kāi)發(fā)的過(guò)程，并用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥。
