非病毒工藝T細胞療法開發全攻略

基于CRISPR開展的T細胞改造，較之傳統病毒載體轉染模式，具有以下優勢：

• 更精準！可將CAR序列插入到特定的位點，避免隨機插入干擾細胞正常功能
• 更高效！可敲除T細胞天然受體和PD-1免疫檢查點，增強T細胞活性和持久性
• 更簡單！實驗操作簡單，更易于后續GMP工藝開發與成本優化

UCSF Marson博士團隊，通過在敲入模板上添加Cas9蛋白靶向序列（CTS），讓RNP（Cas9+sgRNA）與敲入模板整合在一起電轉，促進其進入宿主細胞的細胞核，這種設計讓基因敲入模板更接近RNP的切割位點，從而提升目標基因插入效率。同時選擇較之dsDNA細胞毒性更低的ssDNA作為敲入模板，敲入效率提升高達5倍，為非病毒工藝T細胞療法開發提供高效方案。

Lumeng Ye 博士

金斯瑞研發部總監 / 高級科學家

比利時布魯塞爾自由大學自然與生物工程系博士，丹麥科技大學博士后，發表15篇文章國際核心期刊。金斯瑞研發總監、高級科學家，負責基因編輯產品開發，在CRISPR試劑研發與模型建立、細胞治療等應用中經驗豐富。江蘇省雙創博士、憑借CRISPR試劑開發中突破性進展與極高的客戶認可度，獲得2021年金斯瑞總裁獎。

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2022年新版《基因編輯手冊》

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《UCSF基因編輯應用于細胞治療實例材料》

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非病毒工藝T細胞療法開發全攻略 - 金斯瑞

本次講座將介紹非病毒T細胞編輯方法和優勢、系統提升編輯效率的策略、細胞療法開展流程與重點。

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