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基因合成已廣泛用于癌癥研究,從致癌信號通路的基礎研究,到設計和開發可預防癌癥的DNA疫苗或用于免疫腫瘤治療的治療性抗體。

基因合成加快從基本癌癥生物學理論到具有治療潛力的新化合物的轉換,廣泛用于疾病相關的細胞試驗,在研究候選藥物的動物模型中同樣占有重要位置,貫穿了前期的實驗到后期的臨床試驗。

此外,基因合成在癌癥疫苗中也扮演著重要的角色,疫苗主要可以分為預防性抗病毒疫苗和治療性抗腫瘤疫苗兩類。預防性疫苗的目標是致癌病毒感染,以便在腫瘤形成之前消除致癌劑。全球約有10%的癌癥可歸因于病毒感染。例如FDA批準2種的預防性癌癥疫苗,Gardacil和Cervarix,兩者均針對引起大多數子宮頸癌的人乳頭瘤病毒(HPV)特定菌株。

治療性癌癥疫苗旨在產生靶向的,免疫介導的抗腫瘤反應。在設計成功的抗腫瘤疫苗中,需要選擇一種特異性抗原,為了避免危險的廣泛自身免疫,這種蛋白質通常僅由癌細胞而非健康細胞表達。目前獲得FDA批準的用于癌癥治療的疫苗是Sipuleucel-T(Provenge),它可以增強樹突細胞對前列腺酸性磷酸酶(一種前列腺癌細胞過度表達的蛋白質)的反應。正在開發的抗腫瘤疫苗使用幾種不同類型的抗原,包括切除的腫瘤細胞,純化的肽抗原,編碼抗原的DNA以延長抗原刺激的免疫反應,有時還包括病毒或細胞載體。

受體酪氨酸激酶(receptor tyrosine kinases,RTKs)的突變和過度活化是公認的導致癌癥發展的主要原因。當下酪氨酸激酶抑制劑已經徹底改變了某些癌癥的治療方法,但是現有的TKI藥物遠非神藥。為了研究RTK在癌細胞中的變化,TKI如何調節癌癥生物學以及癌細胞如何發展對TKI藥物的抗性,基因合成被廣泛用于多種實驗中。

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