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金斯瑞生物科技全球產業論壇歐洲首秀大受歡迎,聚焦細胞和基因治療突破發展

2024年11月21日

倫敦,2024年11月21日——全球領先的生命科學研發與生產服務商金斯瑞生物科技集團,在英國倫敦成功舉辦了其全球產業論壇的歐洲首秀。自2020年首次在舊金山摩根大通醫療保健大會期間亮相以來,金斯瑞全球產業論壇已在推動細胞和基因治療(CGT)領域的發展中產生了深遠影響。此番論壇首次移師歐洲,進一步彰顯了金斯瑞致力于推動全球CGT產業發展、持續拓展國際合作的堅定承諾。

全球細胞基因治療領域的學術界、投資界和企業界領軍人物齊聚論壇

“以患者需求為中心”是整個醫藥界謀求發展的底層邏輯,也是本屆論壇舉辦的初衷。“我們所做的一切努力就是為細胞與基因治療產業界搭建一個國際合作,開放共享的探討平臺,最終仍是為了滿足患者需求。” 本次論壇的組織者,金斯瑞集團政府事務與企業傳播副總裁陳曦在接受會前采訪時表示。

本屆論壇邀請到了來自全球各地的CGT學術界、企業界和投資界的領軍人物,他們圍繞“Unlock the Full Potential of Cell and Gene Therapies”這一主題,共同探討細胞基因治療最新突破、技術創新及未來發展,從全方位、多維度視角為行業高水平發展出謀劃策,以造福更多患者。

論壇現場

論壇由金斯瑞集團歐洲區總裁吳盛博士主持。金斯瑞集團輪值CEO邵煒慧女士在為本次論壇致開幕辭時說:“我們在這個論壇中深刻地感受到,CGT的每一項進步和每一份努力,都是為了更好地滿足患者需求。”她還強調,金斯瑞將繼續在細胞和基因治療領域加大創新力度,與全球的合作伙伴攜手努力,為更多患者帶來福祉。

金斯瑞集團輪值CEO邵煒慧女士發表開幕致辭

金斯瑞集團歐洲區總裁吳盛博士主持介紹了論壇

在主旨演講環節,金斯瑞特別邀請了國際細胞與基因治療學會(ISCT)主席、Kiji Therapeutics首席執行官Miguel Forte博士及基因治療權威專家、Gemma Biotherapeutics 總裁兼首席執行官James Wilson博士。兩位專家的深度分享不僅拓寬了與會者的專業視野,也為行業未來發展提供了寶貴的見解。

此外,Atara Biotherapeutics董事會主席Pascal Touchon,邦耀生物首席執行官鄭彪博士,Ori Biotech首席執行官Jason Foster,以及Anocca AB的首席執行官兼聯合創始人Reagan Jarvis等行業領袖將參與圓桌討論,共同探討CGT行業的未來。傳奇生物——全球市值最高的CAR-T公司的首席執行官黃穎博士也將分享傳奇生物成功的經歷。

國際細胞與基因治療學會(ISCT)主席、Kiji Therapeutics首席執行官Miguel Forte博士發表主旨演講

Forte博士進行的《細胞與基因治療的年度現狀與未來展望》主題分享聚焦細胞治療的變革潛力,深入探討了基因編輯、體內療法以及監管審批面臨的挑戰與機遇。他強調理解細胞療法開發長期性的必要性和全球合作的重要性,并認為亟需推動系統可持續發展以適應全球監管模式變化,關注倫理考量,以及通過體內療法和生物工程等新興技術創新應對生產制造、監管和患者可及性方面的挑戰。他還指出實現細胞療法的廣泛應用需要平衡創新與可持續性,呼吁同行共同努力,管理預期、降低成本,確保全球患者能夠獲得公平的治療機會。

Gemma Biotherapeutics總裁兼首席執行官James Wilson博士發表主旨演講

Wilson博士在《遺傳醫學發展中的罕見病案例研究》主旨演講中提到,基因療法之于罕見病意義重大,并解釋了基因治療產品的商業化挑戰,以及實現合理定價和醫生積極處方的重要性。Wilson博士認為,應重點關注以生物標志物為終點的致命性、精神類疾病,把各類資源整合到一個平臺上以降低臨床試驗成本和加快試驗進度,并強調需開發適合罕見病的商業模式,認為患者倡導和社交媒體對推動藥物可及性和提升公眾認知很重要,關注報銷機制及在創新與衛生主管部門資源利用間取得平衡也很關鍵。

在本屆論壇上,除了引人入勝的主旨演講,主辦方還精心策劃了四大互動環節,包括三場圓桌對話: “細胞治療的技術創新與前沿突破”、“基因療法與mRNA疫苗研發的最新進展”,以及“細胞與基因療法開發及生產中的CMC挑戰”,以及一場題為“投資者洞見:細胞與基因治療的未來展望”的爐邊會談。這些環節內容豐富,亮點頻現,吸引了眾多與會者的廣泛關注與積極參與。

CAR-T藥物在血液腫瘤領域取得的空前成功,讓我們領略到細胞療法的無限潛力。如何將其拓展至包括實體瘤、自身免疫性疾病等在內的有著更廣泛患者群體的疾病領域,已經成為全行業的共同目標。在《細胞治療的技術創新與前沿突破》圓桌討論中,全球知名專注生物醫藥創新媒體BioCentury生物制藥情報總監Stephen Hansen與傳奇生物首席執行官黃穎博士、Atara Biotherapeutics董事會主席Pascal Touchon博士、邦耀生物首席執行官鄭彪博士、Ori Biotech首席執行官兼執行董事Jason Foster和Anocca 首席執行官兼聯合創始人Reagan Jarvis博士等業界大咖匯聚于此,分享了各自的精彩觀點。

“細胞治療的技術創新與前沿突破”圓桌討論現場

他們從患者視角切入,強調了CAR-T療法的卓越療效,能夠將患者無進展生存期(PFS)從傳統的4-5個月顯著延長至接近3年,但也面臨諸多挑戰,尤其是實體腫瘤靶點的可及性和患者接受度,現階段應優先解決實體瘤靶點有限性問題。他們指出,開發更加友好、便于操作的CAR-T療法對于提高患者接受度至關重要。同時,擴大生產能力、提升產品可及性和確保產品安全也是當務之急,與醫療中心的合作對于開發具有商業可行性的產品尤為關鍵。專家們認為,未來5-10年內,自動化和異體CAR-T療法、體內細胞療法有望得到廣泛應用,目前已有的7種 CAR T 產品累計治療了10,000例患者。

技術突破的推動下,基因治療、mRNA疫苗領域均取得長足進步,應用范圍日益擴大。然而,這類療法生產制備復雜,特別是載體的選擇、生產與優化,對其開發進程有著深遠影響。在由Pinsent Masons律所(倫敦)合伙人兼歐洲和英國專利代理人Kristina Cornish主持的《基因療法與mRNA疫苗研發的最新進展》專題討論中,AstraZeneca高級科學家Deividas Pazeraitis、GENYO首席研究員Karim Benabdellah博士、Sanofi科學家Maelle Quere博士、金斯瑞新型醫藥材料研發總監Lumeng Ye博士、Cell and Gene Therapy Catapult首席技術科學家Vincenzo Di Cerbo博士等在一線科研學者們深入探討了基因編輯臨床應用的技術趨勢與創新動態。

“基因療法與mRNA疫苗研發的最新進展”圓桌討論現場

議題涵蓋病毒載體(VP)、非病毒載體(NVP)、脂質納米顆粒(LNP)、病毒樣顆粒(VLP)在不同應用領域的選擇,基因療法與mRNA疫苗的創新發展動態,以及mRNA疫苗較傳統疫苗的優缺點分析、開發趨勢與應用前景。他們還全面回顧了該領域從技術創新到臨床應用的進展,并一致認為長期遞送技術、體外細胞系技術依然是關鍵挑戰。

細胞和基因療法工藝的開發流程復雜且高度個性化,這些特性被視為是阻礙這類療法持續供應的重要挑戰。隨后的《細胞與基因療法開發及生產中的CMC挑戰》圓桌討論環節,蓬勃生物歐洲商務拓展高級總監Qingyu Cao博士、JDB BioConsulting首席執行官Jim Faulkner博士、Leucid Bio CMC總監Arindam Mitra、Minaret Consulting Limited總監Dima AI-hadithi博士以及Smarter Biotech Solutions首席執行官Ming Ewe等講者們展開了熱烈討論,提出了實用的策略和解決方案,為實現CGT的廣泛應用提供了重要的參考。

“細胞與基因療法開發及生產中的CMC挑戰”圓桌討論現場

他們認為,加速審批路徑的推行給CMC時間安排帶來較大壓力,建議提前規劃CMC與監管戰略,以確保產品開發與質量控制能夠并行不悖,并選擇合適的CDMO合作伙伴以支持全程合作。同時,他們強調了可比性驗證的重要性,提出應在研發初期就著手進行,并積極與監管機構溝通,以增進對新技術、新方法的理解,還應當繪制清晰的供應鏈圖譜,以確保穩定供應。

談及未來發展趨勢,專家們認為AI技術將在優化基因療法設計、提高生產效率以及推動自動化進程方面發揮重要作用。他們相信,隨著技術的不斷成熟和市場競爭的加劇,CGT療法的價格將逐漸下降,有望成為一種普及的治療方式。

細胞與基因治療領域的研發和生產需要巨額資金投入,且回報周期較長。因此,資金壓力也成為制約該領域發展的一個重要因素。論壇的壓軸環節《投資者洞見:細胞與基因治療的未來展望》爐邊談話中,投資界領袖Jefferies LLC高級副總裁Kelly Shi博士與RA Capital Management高級常務董事Josh Resnick、Stifel醫療保健領域投資銀行部常務董事Ping Shek分享了各自在CGT領域的投資心得,回顧了該領域從早期熱潮到當前調整期的演變。在投資策略的制定上,與會嘉賓指出,解決患者實際需求、減少研發及生產的不確定性,以及提高商業化成功率是核心考量因素,同時,他們也強調了在降低制造成本方面仍需積極探尋新的創新途徑。

“投資者洞見:細胞與基因治療的未來展望” 爐邊談話現場

在CGT投資趨勢分析方面,盡管市場經歷了波動,但2023年已初現復蘇曙光,預示著未來資本流入的前景樂觀。當前,投資行為趨于審慎,市場正穩步向常態化發展邁進。此外,監管環境的演變及報銷政策的調整對投資決策產生了深遠的影響,而解決基礎設施建設和療法可及性問題,則被視為推動該行業持續發展的核心動力。

金斯瑞生物科技全球產業論壇在各位專家學者們精彩的討論中圓滿落幕。這場盛會匯集了全球生物醫藥行業精英,大家聚在一起為行業發展提供寶貴經驗和獨到見解,為全球細胞基因治療產業的持續發展和創新注入了新的動力。未來,金斯瑞生物科技將繼續致力于搭建更加開放、包容的合作平臺,推動細胞基因治療領域的創新與發展。作為一項年度盛事,金斯瑞全球產業論壇將繼續秉持“以患者為核心”的初衷,推動細胞和基因治療的科研創新和市場應用,讓全球健康未來更有希望。

關于金斯瑞生物科技:

金斯瑞生物科技股份有限公司(HK.1548)是全球領先的生命科學研發與生產服務商。植根于堅實的DNA合成技術,金斯瑞現已建立四大主要業務單元:生命科學服務及產品業務單元、生物制劑合約開發及生產(CDMO)業務單元、工業合成產品業務單元及細胞療法業務單元。自2002年成立以來,金斯瑞攜手合作伙伴,加速推動科學發現與療法突破,業務運營范圍已覆蓋全球100多個國家和地區,為20余萬客戶提供優質服務和產品。金斯瑞在全球現有5060名員工。截至2024年6月30日,全球范圍已有超過100,000篇經國際同業審閱的學術期刊文獻引述了金斯瑞的服務及產品。秉承“用生物技術使人和自然更健康”的企業使命,金斯瑞致力于成為全球“最受信賴的生物科技公司”。

更多信息,請訪問金斯瑞官網http://60qz.com/

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