傳奇生物科技公告在2019年ASH發布關于靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）制劑JNJ-68284528 (JNJ-4528)/LCAR-B38M治療復發/難治多發性骨髓瘤的研究數據

美國CARTITUDE-1 (MMY2001, NCT03548207)

中國LEGEND-2 (NCT03090659)

* JNJ-4528是在美國/歐洲研究的產品名，LCAR-B38M是在中國研究的產品名，兩者是同一種CAR-T細胞制劑

美國新澤西州皮斯卡塔韋，2019年11月6日—傳奇生物科技今天宣布，將于2019年12月7日至10日在佛羅里達州奧蘭多舉行的美國血液學會(ASH)會議上公布Legend -2研究(中國)和來自楊森研發 (楊森) 的Cartitute -1研究(美國) 的數據。

“在2019年ASH發布的數據代表了兩個關鍵的里程碑：美國CARTITUDE-1研究的初步數據和中國Legend -2研究的長期隨訪數據。”傳奇生物的CEO許遠博士這樣說到：“在和楊森的合作下，我們致力于LCAR-B38M/JNJ-4528的臨床開發，并努力將這一試驗性治療方法應用于多發性骨髓瘤患者。”

在骨髓瘤分會場“移植以外的治療”： CAR-T治療復發難治多發性骨髓瘤的新進展中，將首次發布CARTITUTE -1研究數據。隨后在同一會場，LEGEND-2研究中西安入組的57名受試者的長期隨訪更新數據將做口頭報告。此外，中國LEGEND-2研究中17名來自上海瑞金醫院、上海長征醫院和江蘇省人民醫院的受試者最新隨訪結果將由來自上述中心的研究者展示。

上述摘要將在下列日期和時間介紹:

2019年2月，FDA給予楊森JNJ-4528的孤兒藥認定。2019年4月3日，Legend宣布歐洲藥物管理局(EMA)給予楊森JNJ-4528產品優先藥物認定¹，這兩項認定有美國1b/2期的CARTITUDE-1研究(NCT03548207)²和中國1/2期的LEGEND-2研究(NCT03090659)³評估LCAR-B38M在復發/難治骨髓瘤中的結果作為支持。

關于LEGEND-2

LEGEND-2 (NCT03090659)是一項正在進行的單臂、開放性1/2期研究，在中國參與研究的4家中心共入組74名受試者，評估LCAR-B38M治療復發/難治性多發性骨髓瘤的療效和安全性。

關于CARTIFAN-1

在中國，2期驗證試驗CARTIFAN-1 (NCT03758417)⁴已在藥品審評中心注冊(CTR20181007)，正在積極招募晚期復發/難治性多發性骨髓瘤患者進一步評估LCAR-B38M。

關于CARTITUDE-1

在美國， 1 b/2期 CARTITUDE-1 (MMY2001，NCT03548207)注冊研究正在研究JNJ - 4528用于治療至少已經接受過3線治療或對PI和IMiD^?雙重耐藥，且接受過一種PI、一種IMiD和抗-CD38單抗治療，并且在接受最近一次治療后12個月內存在有檢查資料證明的疾病進展的多發性骨髓瘤患者。

關于CARTITUDE-2

在全球多隊列2期CARTITUTE -2 (MMY2003, NCT04133636)⁵研究中，JNJ-4528將在多發性骨髓瘤患者的多種臨床情況的人群中進行研究。本研究旨在評估接受JNJ-4528治療的受試者的總體微小殘留病(MRD)陰性率。

關于LocoMMotion

在美國和歐洲，正在進行一項前瞻性的療效和安全性研究LocoMMotion (MMY4001, NCT04035226)⁶，用以評價目前復發/難治多發性骨髓瘤患者在真實世界的標準治療，這些患者之前至少接受過包括PI、IMiD和抗CD38抗體在內的3線治療。摘要發表在《Blood》雜志網絡版上。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤是一種無法治愈的血液腫瘤，起源于骨髓，以漿細胞過度增殖為特征⁷。因為目前還沒有治愈的方法，所以患者很大可能會在疾病緩解后復發⁸。難治性多發性骨髓瘤是指患者在最后一次治療后60天內疾病無緩解或進展^9,10。復發性骨髓瘤是指疾病在最初的部分或完全緩解一段時間后復發，并且不符合難治性定義¹¹。雖然部分多發性骨髓瘤患者沒有任何癥狀，但大多數患者在診斷時存在骨病、低血細胞計數、血鈣升高、腎功能受損或感染等癥狀¹²。在接受包含蛋白酶抑制劑和免疫調節劑在內的標準治療后復發的患者，預后差，治療選擇少。

關于傳奇生物科技

傳奇生物科技是一家進入臨床階段的生物制藥公司，致力于發現和開發血液/腫瘤、感染性疾病和自身免疫疾病的新型細胞治療。傳奇是金斯瑞生物科技有限公司(香港交易所:1548)的子公司，后者運營實體遍布美國、香港、中國大陸及愛爾蘭地區。

2017年12月，傳奇和楊森達成全球合作和授權協議，共同開發和商業化JNJ-4528/ LCAR-B38M治療多發性骨髓瘤。

詳情請訪問www.LegendBiotech.com。

關于前瞻性聲明的注意事

該信息構成與美國傳奇生物科技有效公司、南京傳奇生物科技有限公司和愛爾蘭傳奇生物科技有限公司(“傳奇”)業務有關的前瞻性聲明，包括關于源自任何此類產品的潛在新產品、潛在新適應癥或潛在未來收入的明示或默示的討論。這些前瞻性聲明反映了傳奇管理層當前對于未來事件的看法，并涉及已知和未知的風險、不確定性和其他可能導致實際結果與該聲明所表達的或暗示的任何和未來結果、業績或成就存在重大差異的因素。

研究藥物本身和使用的安全性和有效性尚未確定。不能保證這些制劑肯定能獲得衛生當局的批準，或這些被研究的用途能在任何國家獲批商業應用，也不能保證這些制劑作為產品能達到任何特定的收益水平。

這一信息在發表之日是真實準確的。傳奇沒有責任更新反映后續發展的信息。讀者不應依據本頁上的信息，認為它在發表日期之后也是最新或準確的。

特別指出，傳奇的預期可能會受到下述因素影響：新藥品開發的不確定性；非預期的臨床試驗結果，包括對現有或非預期的新的臨床數據的附加分析；非預期的監管行為或延遲或政府總體調控；傳奇獲得或維持專利或其他專有知識產權保護的能力，包括美國訴訟程序中的不確定性；一般競爭；政府、行業、公眾定價和其他政治壓力。如果這些風險或不確定性中的一個或多個成為現實，或潛在的假定被證明是錯誤的，則實際結果可能與本文中描述的預期、信心、估計或設想的結果有重大差異。

參考文獻

• European Medicines Agency. PRIME: priority medicines. Available at:  https://www.ema.europa.eu/en/humanregulatory/research-development/prime-priority- medicines. Accessed March 2019.
• NCT03548207. Available: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207. Accessed October 10, 2019.
• NCT03090659. Available: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03090659. Accessed October 10, 2019.
• NCT03758417. Available: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03758417. Accessed October 10, 2019.
• NCT04133636. Available: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04133636. Accessed October 24, 2019.
• NCT04035226. Available: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04035226. Accessed October 30, 2019.
• American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Available at:  https://www.cancer.net/cancertypes/multiple-myeloma/introduction. Accessed March 2019.
• Abdi J, Chen G, Chang H, et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings and new concepts on molecular mechanisms. Oncotarget. 2013;4:2186–2207.
• National Cancer Institute. NCI dictionary of cancer terms: refractory. Available at: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer -terms?CdrID=350245.  Accessed March 2019.
• Richardson P, Mitsiades C, Schlossman R, et al. The treatment of relapsed and refractory multiple myeloma. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2007:317-23.
• National Cancer Institute. NCI dictionary of cancer terms: relapsed. Available at:  https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer -terms?CdrID=45866. Accessed March 2019.
• American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Accessed March 2019.
• Kumar SK, Lee JH, Lahuerta JJ, et al. Risk of progression and survival in multiple myeloma relapsing after therapy with IMiDs and bortezomib: a multicenter international myeloma working group study. Leukemia. 2012;26:149-57.

關于投資者關系咨詢，請聯系： IR@genscript.com