100%總緩解率 金斯瑞子公司傳奇生物首次公布CAR-T美國臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

臨床數(shù)據(jù)閃耀ASH年會 中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新力量再獲全球矚目

2019年12月9日訊-金斯瑞生物科技今日宣布，正在召開的第61屆美國血液學(xué)會（ASH）年會上，其子公司傳奇生物首次公布了研究性BCMA CAR-T細(xì)胞療法在美國進(jìn)行的JNJ-68284528 (JNJ-4528)有效性及安全性的Ib/II期CARTITUTE -1研究的最新臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。結(jié)果表明，該針對復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）的細(xì)胞療法，總緩解率(ORR)達(dá)到100%。而就在日前，該CAR-T細(xì)胞療法剛剛獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的“突破性療法”認(rèn)定。

據(jù)悉，該療法為傳奇生物自主研發(fā)的靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的抗嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞療法。2017年6月，傳奇生物受邀參加美國臨床腫瘤學(xué)會年會（ASCO），并憑借100%的總緩解率驚艷全場后，在國際上引起巨大反響，并于2018年獲得國家食品藥品監(jiān)督管理總局首個CAR-T臨床試驗(yàn)申請（IND）批件*。該療法是一種結(jié)構(gòu)新穎的CAR-T細(xì)胞療法，含有4-1BB共刺激結(jié)構(gòu)域和兩個BCMA靶向單域抗體，旨在增加抗體親和力，用于接受過既往包括蛋白酶體抑制劑，免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38抗體的治療方案和在末次治療期間或之后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）成年患者。

據(jù)介紹，傳奇生物研究性BCMA CAR-T細(xì)胞療法的臨床試驗(yàn)自2018年起在中美兩地同時開展，其在治療中國復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者的LEGEND-2臨床試驗(yàn)中已經(jīng)表現(xiàn)出理想的療效。此次，是傳奇生物首次公布在美國進(jìn)行的CARTITUTE -1研究的最新臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。其結(jié)果于美國血液學(xué)會 (ASH)年會上的口頭匯報中進(jìn)行報告，并在官方ASH新聞節(jié)目（577號摘要）中進(jìn)行了強(qiáng)調(diào)。試驗(yàn)結(jié)果表明，JNJ-4528在治療29名R/R MM患者時表現(xiàn)出優(yōu)異的療效，在中位隨訪時間為6個月時，達(dá)到100%的總緩解率。這些患者平均接受過5種前期療法，68%的患者對蛋白酶體抑制劑（PI），免疫調(diào)節(jié)藥物（IMiD），和抗CD38抗體三重耐藥，72%的患者接受過5種治療，31%的患者對5種療法耐藥。69%的患者達(dá)到完全緩解(CR)或更佳，86%的患者達(dá)到非常好的部分緩解 (VGPR)或更佳，14%的患者達(dá)到部分緩解。此外，66%的患者為嚴(yán)格意義上的完全緩解，這意味著靈敏的實(shí)驗(yàn)室檢查和顯微鏡檢查均未發(fā)現(xiàn)血液、尿液和骨髓中有骨髓瘤蛋白或細(xì)胞的證據(jù)。

值得注意的是，所有達(dá)到完全緩解或更佳療效的患者中，所有可評估的骨髓微小殘留檢測在10的負(fù)5次方檢測敏感度水平上都顯示陰性結(jié)果。中位隨訪6個月后，在 29例患者中有27例患者保持無疾病進(jìn)展。

據(jù)悉，傳奇生物也在ASH年會上公布了在中國進(jìn)行的LEGEND-2（NCT03090659）I/II期、開放性、首次用于人體研究的更新數(shù)據(jù)。這些更新的數(shù)據(jù)進(jìn)一步顯示了晚期復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的長期緩解、安全性特征和完全緩解率。

2017年12月，金斯瑞子公司傳奇生物與楊森公司簽訂了一項(xiàng)全球合作和許可協(xié)議，共同開發(fā)和商業(yè)化治療多發(fā)性骨髓瘤的LCAR-B38M/JNJ-4828。楊森向金斯瑞支付3.5億美元首期款及后續(xù)里程碑付款，這是中國藥企對外專利授權(quán)首付款最大金額記錄及合作最優(yōu)條件。

傳奇生物CEO許遠(yuǎn)博士表示，“在和楊森的合作下，我們致力于LCAR-B38M/JNJ-4528的臨床開發(fā)，并努力將這一試驗(yàn)性治療方法應(yīng)用于多發(fā)性骨髓瘤患者，為其提供一種新的治療方法?！?

金斯瑞創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官章方良博士表示：“我們很高興看到美國CARTITUDE-1研究的初步數(shù)據(jù)和中國Legend -2研究的長期隨訪數(shù)據(jù)。我們也深知，這僅是生物醫(yī)藥創(chuàng)新道路上的里程碑，我們還是要不斷與時間賽跑、與困難斗爭，為中國乃至全球的患者帶來更多希望。我們會不斷通過本土創(chuàng)新和國際合作加速新藥研發(fā)，在生命面前，這是所有生物醫(yī)藥人義不容辭的使命?！?

同時，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已于近日正式授予Janssen Research&Development，LLC（Janssen）的JNJ-68284528（JNJ-4528）突破性療法認(rèn)定（BTD）。這也是該產(chǎn)品繼今年2月和4月先后獲得美國FDA孤兒藥認(rèn)證和歐洲藥品管理局優(yōu)先藥物認(rèn)定（PRIME）資格后，收獲的又一個國際權(quán)威認(rèn)可。這也成為了近期繼百濟(jì)神州的一款中國藥物正式在美國獲批上市后，中國生物醫(yī)藥企業(yè)連續(xù)向全球展現(xiàn)重要創(chuàng)新力的又一例證。業(yè)界人士認(rèn)為，未來會有越來越多的中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新力量在全球舞臺上嶄露頭角，為行業(yè)發(fā)展注入新的活力，為全球患者帶來更多希望。

*LCAR-B38M為在中國研究的試驗(yàn)用藥品的代號，JNJ-68284528（JNJ-4528）為在美國/歐盟正在研究的試驗(yàn)用藥品的代號，兩者均代表了相同的CAR-T細(xì)胞療法。

* 2018年3月獲得藥物臨床試驗(yàn)批件，這是在中國首個獲得臨床試驗(yàn)批件的細(xì)胞治療藥物產(chǎn)品（批件號：2018L02212）。

傳奇生物研究性BCMACAR-T細(xì)胞療法所獲國際認(rèn)可概覽

• 2017年獲國家藥品監(jiān)督管理局（原國家食品藥品監(jiān)督管理總局）受理臨床試驗(yàn)申請（IND），并于2018年3月獲得中國食品藥品監(jiān)督局確證性臨床實(shí)驗(yàn)批件
• 2017年12月，傳奇生物與楊森達(dá)成全球合作和許可協(xié)議，雙方共同開發(fā)和商業(yè)化BCMA CAR-T產(chǎn)品。楊森向金斯瑞支付3.5億美元首期款及后續(xù)里程碑付款，創(chuàng)下其時中國藥企對外專利授權(quán)首付款最大金額記錄及合作最優(yōu)條件
• 2018年獲得美國FDA的IND批準(zhǔn)
• 2019年2月，F(xiàn)DA授予Janssen的JNJ-4528孤兒藥資格
• 2019年4月3日，JNJ-68284528（LCAR-B38M）獲得歐洲藥品管理局（ EMA）優(yōu)先藥物認(rèn)定（PRIME）資格，這是中國首個獲得歐洲藥品管理局（EMA）優(yōu)先藥物認(rèn)定（PRIME）資格認(rèn)證的CAR-T產(chǎn)品
• 日前，獲得美國FDA突破性療法認(rèn)定

關(guān)于LEGEND-2

LEGEND-2 (NCT03090659)是一項(xiàng)正在進(jìn)行的單臂、開放性1/2期研究，在中國參與研究的4家中心共入組74名受試者，評估LCAR-B38M治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的療效和安全性。

關(guān)于CARTITUDE-1

在美國， 1 b/2期 CARTITUDE-1 (MMY2001，NCT03548207)注冊研究正在研究JNJ - 4528用于治療至少已經(jīng)接受過3線治療或?qū)I和IMiD?雙重耐藥，且接受過一種PI、一種IMiD和抗-CD38單抗治療，并且在接受最近一次治療后12個月內(nèi)存在有檢查資料證明的疾病進(jìn)展的多發(fā)性骨髓瘤患者。

關(guān)于傳奇生物科技

傳奇生物科技是一家進(jìn)入臨床階段的生物制藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)血液/腫瘤、感染性疾病和自身免疫疾病的新型細(xì)胞治療。傳奇是金斯瑞生物科技 (香港交易所:1548)的子公司，后者運(yùn)營實(shí)體遍布美國、中國大陸、中國香港及愛爾蘭地區(qū)。2017年12月，傳奇和楊森達(dá)成全球合作和授權(quán)協(xié)議，共同開發(fā)和商業(yè)化JNJ-4528/ LCAR-B38M治療多發(fā)性骨髓瘤。詳情請訪問www.LegendBiotech.com。

關(guān)于金斯瑞生物科技股份有限公司

金斯瑞生物科技股份有限公司（股票代碼HK01548）是全球化的生物科技集團(tuán)公司。集團(tuán)植根于領(lǐng)先的基因合成技術(shù)，業(yè)務(wù)范圍涵蓋生物藥CDMO、細(xì)胞治療、生命科學(xué)服務(wù)及產(chǎn)品、工業(yè)合成生物產(chǎn)品四大領(lǐng)域。

金斯瑞成立于2002年，并于2015年在港交所主板掛牌上市，運(yùn)營實(shí)體遍布大中華區(qū)、北美區(qū)、歐洲區(qū)及亞太區(qū)，并以此為依托，為全球160多個國家和地區(qū)的30多萬客戶提供優(yōu)質(zhì)、便捷、可靠的服務(wù)與產(chǎn)品。

目前，金斯瑞在全球擁有超過3000多名員工，其中34%以上的員工擁有碩士或博士學(xué)位。金斯瑞擁有多項(xiàng)知識產(chǎn)權(quán)及技術(shù)機(jī)密，其中包含100多項(xiàng)授權(quán)專利及270多項(xiàng)專利申請。截至2019年6月30日，有超過40,300篇經(jīng)國際同業(yè)審閱的學(xué)術(shù)期刊文獻(xiàn)引述了金斯瑞的服務(wù)及產(chǎn)品。

秉承“用生物技術(shù)使人和自然更健康”的企業(yè)使命，金斯瑞將一如既往地致力于成為受信賴的生物科技公司。

更多信息，請訪問金斯瑞官網(wǎng) http://60qz.com/。