7月28日, 2023年

上海邦耀生物科技有限公司（下稱邦耀生物）于7月27日宣布，其基于具有自主知識產權的通用型細胞平臺開發的名為“靶向CD19基因修飾的異體嵌合抗原受體T細胞注射液”（管線代號：BRL-301）的臨床試驗申請（IND），正式獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的批準。金斯瑞生物科技股份有限公司（下稱金斯瑞）為該IND批件提供GMP sgRNA服務，支持邦耀生物的基因與細胞治療（GCT）項目高效推進。

邦耀生物BRL-301是基于自主研發的通用型細胞平臺（TyUCell^?）開發的全新一代UCAR-T產品。該產品主要利用基因編輯技術改造異體免疫細胞，實現了免疫細胞治療產品的通用化。該項IND針對的適應癥為“急性淋巴細胞白血病”，BRL-301作為通用型異體CAR-T制劑，具有可及性高、成本低、質量穩定等特點。此前發起的試驗表明，該產品體現出了顯著的療效和高安全性。

金斯瑞為邦耀生物的UCAR-T產品開發提供了研發至申報階段與臨床研究的CRISPR關鍵試劑原料sgRNA，以及定制化的質控檢測和專業的技術支持，為下游高品質的基因治療產品成功應用提供了可靠保障。

據了解，金斯瑞能夠提供編輯效率高、細胞毒性低和脫靶效應低的科研級至GMP級別的化學合成sgRNA服務，以及基因敲入HDR模板（ssDNA單鏈模板/dsDNA雙鏈模板/GenCircle dsDNA環狀模板），以不同級別的產品，滿足GCT開發中不同階段的需求，旨在實現更優、更快、更穩定的交付，支持客戶項目穩步推進。

sgRNA又被稱為向導RNA，是CRISPR基因敲除/敲入系統中的重要組成部分，也是大名鼎鼎的基因編輯神器CRISPR-Cas9系統的“指揮中心”，可以引導Cas9對DNA進行定點編輯。金斯瑞擁有強大的長鏈RNA合成能力、專業的定制化QC能力和質量穩定的交付能力，以及經驗豐富的研發/生產/質量/藥事法規團隊等，進而打造質量合規的GMP CRISPR核酸原料，可作為支持客戶產品從研發、申報、臨床研究走向商業化過程中的關鍵性原料。

此次助力邦耀生物通用型細胞療法IND獲批，是金斯瑞支持全球多個基于CRISPR技術的GCT項目IND成功申報的又一重要成果。金斯瑞作為深耕核酸原料合成領域20年的生物科技企業，擁有穩定的工藝、嚴苛的質控、豐富的經驗和充足的產能，將持續致力于助力GCT公司管線開發與商業化高效推進，為GCT惠及更多患者貢獻力量，踐行“用生物技術使人和自然更健康”的企業使命。