公司新聞 » 金斯瑞“細胞和基因治療藥物開發與商業化解決方案"巡講上海站圓滿成功
6月18日, 2021年
6月18日，金斯瑞"細胞和基因治療（GCT, Gene & Cell Therapy）藥物開發與商業化解決方案"巡講上海站在張江成功舉辦。本次巡講，金斯瑞負責GCT相關原料開發的科學家貢獻了精彩的報告，誠邀GCT行業同仁參會，在基因與細胞治療的發展浪潮中共話挑戰與機遇。
目前，全球已上市6款CAR-T細胞療法，今年6月中國細胞治療產品阿基侖賽注射液（FKC876）獲國家藥監局上市批準，同時多款在研療法積極正在推進中，細胞治療發展蓬勃、備受矚目。基因治療領域，CRISPR基因編輯技術斬獲2020年諾貝爾化學獎，全球已批準上市在售的基因治療藥物共有14款，成為耀眼的新星。2021年6月26日，Intellia therapeutics公司通過《新英格蘭醫學期刊》NEJM，發布了基于CRISPR體內基因編輯技術，針對ATTR (轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性) 在I期臨床實驗中安全性和有效性數據，為整個基因編輯治療領域帶來了振奮的消息。
然而，在GCT商業化道路上依舊存在諸多挑戰。GCT項目從早期篩選到研發驗證再到臨床申報，整個流程中的不同階段，企業都存在不同的痛點和難點，并非以一概全可以解決。
金斯瑞立足GCT企業關注的實際痛點、下游應用和政策要求，結合深耕生物技術領域18年的經驗，不斷優化CRISPR文庫、sgRNA、ssDNA等原料生產平臺和質控技術，并總結成了GCT項目一站式解決方案，在此次巡講中與GCT行業同仁進行了分享討論，希望為GCT項目更高效的推進貢獻力量。
本次沙龍特別邀請到了來自上海邦耀生物的首席戰略官，高楊博士，在CDE有近十年的藥物開發專家評審經驗，并在國際頭部藥企擔任制藥法規負責人與專家顧問。本次沙龍分享了在GCT項目申報中關于CDE政策提綱絜領的解讀，現場的討論氛圍非常熱烈。高博士強調了在GCT這樣一個新興的治療領域，法規的完善與健全對于行業的發展至關重要，與上下游企業合作共同探索與開發治療藥物關鍵原料的生產與質量工藝，是這一領域公司的重要工作，對未來項目的成功上市起著關鍵作用。同時對金斯瑞在上游領域技術研發的布局給與了很大的肯定。
王建鵬博士作為金斯瑞核酸化學研發部領銜專家，介紹了“CRISPR sgRNA的開發和CMC服務”，闡述了金斯瑞sgRNA不同產品線的交付信息、質控標準和應用場景，以及這些產品如何滿足研發到申報的不同階段的需求。同時，金斯瑞研發部門的高級科學家，郭宜君博士分享了“CRISPR/Cas9編輯體系驗證與優化案例”，結合實際案例和數據，闡明了金斯瑞如何優化序列設計、優選技術路線、完善具體方案，從而提升編輯效率和降低脫靶效應。
在諸多GCT項目商務溝通中深諳客戶需求的李一行博士帶來了“金斯瑞CRISPR一站式解決方案”，介紹了CRISPR技術如何走上細胞治療的舞臺，及其應用過程中存在的問題和金斯瑞解決的方案。
此次巡講4場報告座無虛席，聽眾收益匪淺。GCT行業同仁也積極的各抒己見，提出了基于實際應用和立足未來規劃的問題，為金斯瑞不斷完善技術平臺提供了寶貴建議。暢談間，諸多疑問得到了更佳的解決方案，討論中，迸發的靈感為未來發展提供了思路。
策馬揚鞭正當時，乘勢而上看今朝。金斯瑞始終以客戶需求為己任，以能與GCT行業精英共同成長而深感榮幸，期待以專業的品質與服務助力更多客戶的GCT事業大展宏圖，同時踐行金斯瑞用生物技術讓人與自然更健康的企業使命。
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