舊金山見證細胞基因治療巨擘之聲 金斯瑞生物科技全球產業論壇勾畫行業未來

1月11日, 2024

每年1月，全球醫療健康和金融投資領域都會聚焦美國舊金山。摩根大通醫療保健大會已在此成功舉辦42屆，成為業界思想交匯與火花迸發的殿堂。今年1月10日，金斯瑞生物科技在舊金山舉辦了摩根大通年會的“衛星會”——2024金斯瑞生物科技全球產業論壇。細胞基因治療領域的學術界、投資界和企業界領軍人物齊聚，千余業界精英注冊了論壇，共襄盛舉。尤其是，來自美國食品藥品監督管理局（FDA）生物制品審評與研究中心（CBER）主任Peter Marks、基因編輯先驅之一的David Liu（劉如謙）等重磅嘉賓線上與現場的演講，為論壇增添了巨大關注度。這些業界大咖共同探討細胞基因治療的未來，為行業發展注入了新的活力。

全球細胞基因治療領域的學術界、投資界和企業界領軍人物齊聚論壇

細胞基因治療正迅速崛起成為醫療領域的關鍵力量。FDA官網最新數據顯示，截至2023年底，CBER已批準34個細胞和基因療法產品，為患者點亮了治愈疾病的更大希望。金斯瑞生物科技致力于為全球同仁搭建優質交流與合作平臺，推動細胞基因產業向前發展。本屆論壇匯集了世界各地的專家學者和企業領袖，圍繞“創新·突破，共赴細胞基因治療未來”這一主題，深入探討了細胞基因治療領域的新興趨勢和商業化路徑。與會者們積極交流分享最新科學研究成果、突破性技術和商業化策略，為推動細胞基因產業發展貢獻智慧與力量。

論壇現場

論壇開場，金斯瑞生物科技輪值CEO邵煒慧女士發表了熱情洋溢的開幕致辭，她提到，盡管細胞和基因治療行業經歷了起伏，但我們仍然滿懷欣喜地看到每天都有新的突破誕生。這些突破和批準不僅激勵著細胞基因治療學術界，也鼓舞著產業的先驅者繼續前行。金斯瑞生物科技在過去二十年里，憑借優質的產品和服務，徹底顛覆了基因合成行業，并逐漸發展成為涵蓋從早期研究到CAR-T最終產品全階段的生物科技巨頭。自2020年首次舉辦全球產業論壇以來，金斯瑞生物科技在多地持續為業界同仁創造了寶貴交流機會。金斯瑞生物科技將全力以赴，繼續致力于為業界搭建一個充滿活力、開放包容的平臺，以共同塑造細胞基因治療領域的美好未來。

金斯瑞生物科技輪值CEO邵煒慧女士發表開幕致辭

金斯瑞生命科學事業群總裁陳睿博士主持介紹了論壇

博德研究所杰出分子生物學家、哈佛大學教授、基因編輯先驅之一David Liu發表主旨演講

博德研究所杰出的分子生物學家、哈佛大學教授、基因編輯先驅之一的David Liu（劉如謙）帶來了以“堿基編輯與先導編輯：糾正導致細胞、動物和患者遺傳病變的突變”為主題的主旨演講。劉教授分享了其實驗室在這一領域取得的令人振奮的進展，從2016年開發基于CRISPR的“單堿基編輯”（Base Editor）到最近幾年不斷更新和迭代，再到如今首款進入臨床開發階段的四重堿基編輯同種異體CAR-T細胞療法BEAM-201在首例患者給藥方面完成了重要的突破，這一成果標志著堿基編輯技術在臨床應用方面邁出了重要的一步，為細胞治療的未來開辟了全新的可能性。劉教授在演講中強調了科學家和醫學界持續不斷的努力，以及技術創新對于醫療領域的重要意義。他還分享了團隊在探索新治療方法、改善現有治療方式方面的進展，展望了堿基編輯技術在未來對遺傳性疾病治療、生命科學和醫療保健方面的廣闊前景。

FDA生物制品審評與研究中心（CBER）主任Peter Marks以視頻形式發表了題為“促進細胞和基因療法的發展”在線主旨演講，深入探討了基因細胞療法在醫療領域的發展。他詳細介紹了FDA對于促進細胞和基因療法發展的努力，并提到CAR-T細胞療法“正呈現出令人印象深刻的發展”，盡管存在潛在風險，“CAR-T細胞療法的整體好處仍然超過其在獲批使用時可能存在的風險”。此外，Marks主任還關注了基因療法在治療罕見疾病方面的潛在價值，強調了其長期療效和治愈可能性。他還深入討論了基因療法制造過程中的挑戰，并提出了一些解決方案，包括尋找更有效的制造技術和應用平臺技術。他還強調了全球合作的重要性，以促使基因療法在不同國家得到批準。

FDA生物制品審評與研究中心（CBER）主任Peter Marks發表在線主旨演講

現場觀眾對Marks主任在線主旨演講中提到的FDA在促進細胞和基因療法方面的努力展現出了濃厚興趣。整個演講過程中，現場觀眾全神貫注，對Marks主任關于這一療法可能遇到挑戰方面的見解表示高度贊賞，并對細胞基因療法的前景充滿期待。

除精彩的主旨演講外，論壇還精心設置了三個圓桌討論，包括“CAR-T巨擘之思考：加速細胞治療商業化進程”“邁向下一代基因編輯”，以及“資本界對細胞基因治療機遇的新判斷分享”，同樣引人入勝。

產業領袖對話“CAR-T巨擘之思考：加速細胞治療商業化進程”現場

在CAR-T商業化討論中，全球知名專注生物醫藥創新媒體BioCentury的主編Simone Fishburn與傳奇生物首席執行官黃穎、阿斯利康首席技術官(T-cell Therapy) ，Neogene Therapeutics技術運營高級副總裁Kanti Thirumoorthy、Capstan Therapeutics首席科學官兼研發執行副總裁Adrian Bot、斯坦福大學醫學院助理教授Lekha Mikkilineni，以及阿斯利康血液學研發部多發性骨髓瘤臨床開發和戰略全球負責人Nina Shah等業界大咖匯聚一堂，共同將“CAR-T巨擘之思考：加速細胞治療商業化進程”這一話題徹底炒熱，他們分享了在CAR-T療法的研發和批準過程中的經驗，包括與監管機構的緊密合作，聚焦于細胞療法商業化所需的準備，制造創新、監管策略優化以及下一代CAR-T產品面臨的挑戰等熱點話題，強調了技術創新、臨床應用以及商業化推動之間的協同作用，并深入探討了細胞療法與基因療法之間的交流將如何推動雙方的商業化進程，并對CAR-T技術未來幾年內在實體瘤領域取得突破感到樂觀。

“邁向下一代基因編輯”圓桌討論現場

在由Shape Therapeutics副總裁兼工藝和產品開發負責人Ken Prentice主持的“邁向下一代基因編輯”的圓桌討論中，來自眾多基因編輯領域精英分享了他們的獨特見解與對未來的展望。CRISPR/Cas9基因編輯開發先驅企業Intellia Therapeutics的首席商務官Derek Hicks、Arbor Biotech首席執行官Devyn Smith、Epic Bio科學創始人Stanley Qi、Remedium Bio首席運營官Alex Goraltchouk和金斯瑞蓬勃生物首席技術官Nathan Mao等講者充滿信心地展望基因療法未來，包括CRISPR技術、商業化、以及在不同領域的創新。討論中強調了基因療法領域的迅速創新和挑戰，特別是在交付和制造方面。基因療法公司需要在時間壓力下投入足夠資源以確保治療的安全性和有效性。人工智能被認為是加速創新的關鍵，但需共享信息推動系統改進。講者們一致認為，下一代基因編輯技術的不斷演進將為科學界帶來更多突破和機遇，為醫療行業和患者帶來更多的希望和福祉。

在當前資金熱潮的背景下，細胞基因治療商業化的未來正處在關鍵時刻，投資者們的建議和意見將成為塑造行業未來的重要力量。在“資本界對細胞基因治療機遇的新判斷分享”的圓桌討論環節中，聚集了眾多來自金融界的杰出代表，ARCH Venture Partners聯合創始人兼董事總經理Keith Crandell，Deerfield Management合伙人Konstantinos Aprilakis，RA Capital Management分析師Peter Balogh，Flagship Pioneering執行合伙人John Mendlein，禮來亞洲創投創始人兼執行合伙人施毅，7G BioVentures管理合伙人、創始人Vincent Xiang等金融界重量級人物深入討論了生物技術和醫療行業的未來發展趨勢，尤其關注基因療法和細胞療法領域的挑戰和機遇。討論中，大家屢屢對當年的決策與當今的現實作對比，強調了相信的力量，分析了資本如何才能真正對于行業發展起到長期助力作用；大家還尤其充分探討了醫療創新對降低整體醫療成本的潛力，強調了創新的必要性。大家對2024年生命科學領域的展望表示樂觀，并表達了對未來的信心。這些投資界精英在彼此碰撞中幽默機智的表達，也使會場內聽眾席上屢屢傳來笑聲與掌聲。

“資本界對細胞基因治療機遇的新判斷分享”圓桌討論現場

一年一度的金斯瑞生物科技全球產業論壇在熱烈的氛圍中圓滿落下帷幕。這場盛會匯聚了全球生物醫藥行業精英的智慧和力量，激發了一場關于細胞基因治療未來的思想激蕩。專家學者們深入剖析了細胞基因治療領域的最新進展和前沿技術，并堅定地相信，在這個行業中，只有艱苦而杰出的創新，才可以實現使人類健康的永恒夢想，行業的未來永遠需要智慧與勇氣的結合。

與會嘉賓現場交流

與會嘉賓現場交流

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