金斯瑞旗下傳奇生物西達(dá)基奧侖賽成為首個(gè)且唯一獲FDA批準(zhǔn)用于多發(fā)性骨髓瘤二線治療的BCMA CAR-T產(chǎn)品

當(dāng)?shù)貢r(shí)間4月5日，港股上市公司金斯瑞生物科技旗下子公司傳奇生物宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)西達(dá)基奧侖賽用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者，這些患者既往至少接受過(guò)一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑[PI]和一種免疫調(diào)節(jié)劑[IMiD]）且對(duì)來(lái)那度胺耐藥。西達(dá)基奧侖賽是首個(gè)且唯一獲批用于多發(fā)性骨髓瘤患者二線治療的B細(xì)胞成熟抗原(BCMA)靶向療法，包括CAR-T療法、雙特異性抗體和抗體藥物偶聯(lián)物(ADC)。

傳奇生物CEO黃穎表示：“西達(dá)基奧侖賽適應(yīng)癥的擴(kuò)大有望改變多發(fā)性骨髓瘤的治療格局，為醫(yī)生和患者提供了一種可在早期治療方案中使用的個(gè)性化免疫療法。多發(fā)性骨髓瘤是一種無(wú)法治愈且不斷進(jìn)展的血液腫瘤，會(huì)導(dǎo)致患者復(fù)發(fā)并產(chǎn)生耐藥，因此亟需創(chuàng)新的治療選擇。我們致力于改善血液腫瘤患者的生活質(zhì)量，并持續(xù)努力開(kāi)發(fā)出能夠?yàn)榛颊邘?lái)治愈希望的細(xì)胞療法。”

FDA的批準(zhǔn)是基于CARTITUDE-4研究的積極結(jié)果，該研究表明，與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）這兩種標(biāo)準(zhǔn)治療方案相比，CARVYKTI?能顯著改善既往接受過(guò)一至三線治療的復(fù)發(fā)且來(lái)那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS），該結(jié)果具有統(tǒng)計(jì)學(xué)和臨床意義。此次批準(zhǔn)是在腫瘤藥物咨詢委員會(huì)(ODAC)一致推薦（11比0）支持西達(dá)基奧侖賽用于前線治療之后獲得的。

斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院血液和骨髓移植及細(xì)胞療法醫(yī)學(xué)助理教授、醫(yī)學(xué)博士 Surbhi Sidana 表示："CARTITUDE-4研究結(jié)果表明，對(duì)于既往經(jīng)歷一到三次治療后復(fù)發(fā)的患者，輸注西達(dá)基奧侖賽比持續(xù)用標(biāo)準(zhǔn)療法治療具有顯著的臨床獲益。此次FDA批準(zhǔn)擴(kuò)大西達(dá)基奧侖賽的適應(yīng)癥范圍，將會(huì)使更多患者在治療過(guò)程中更早獲得這種創(chuàng)新療法。”

根據(jù)最新發(fā)布的金斯瑞年度業(yè)績(jī)報(bào)告，西達(dá)基奧侖賽2023年全年銷售額突破5億美元大關(guān)，成為上市后增長(zhǎng)最快的CAR-T療法，充分展現(xiàn)了這款產(chǎn)品優(yōu)異的市場(chǎng)表現(xiàn)和持續(xù)增長(zhǎng)的潛力。從實(shí)際銷售情況來(lái)看，傳奇生物的商業(yè)化能力正在成為CAR-T行業(yè)的新標(biāo)桿，市場(chǎng)滲透率加速提升。尤其是，西達(dá)基奧侖賽上市后前七個(gè)季度的銷售表現(xiàn)超越了其他CAR-T上市產(chǎn)品，累計(jì)治療患者數(shù)量超過(guò)2500名。根據(jù)交銀國(guó)際預(yù)測(cè)，西達(dá)基奧侖賽有望成為全球范圍內(nèi)的重磅藥物，其銷售峰值將至少達(dá)到50億美元。

金斯瑞輪值CEO邵煒慧代表集團(tuán)對(duì)子公司傳奇生物取得的最新突破致以祝賀，她說(shuō)：“傳奇生物憑借卓越的科研實(shí)力、嚴(yán)謹(jǐn)?shù)呐R床研究以及對(duì)患者需求的深刻理解，成功將前沿科學(xué)轉(zhuǎn)化為挽救生命的療法且不斷向前線治療推進(jìn)。此次西達(dá)基奧侖賽用于二線治療獲批，是對(duì)我們?cè)谏镝t(yī)藥領(lǐng)域堅(jiān)持創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展戰(zhàn)略的有力回報(bào)。站在新的起點(diǎn)，我們期待傳奇生物繼續(xù)深化與全球醫(yī)療界的協(xié)作，加速推進(jìn)西達(dá)基奧侖賽在更多國(guó)家和地區(qū)獲批上市，讓這一療法惠及更多亟需治療的患者。”

傳奇生物全球生產(chǎn)與供應(yīng)高級(jí)副總裁Birk Vanderwee?n表示："此次擴(kuò)大適應(yīng)癥的批準(zhǔn)證實(shí)了對(duì)西達(dá)基奧侖賽日益增長(zhǎng)的需求，意味著更多患者將獲得這一改變生活的個(gè)性化療法。為了確保能夠滿足對(duì)定制化療法持續(xù)增長(zhǎng)的需求，我們的全球制造團(tuán)隊(duì)和合作伙伴已經(jīng)擴(kuò)大了產(chǎn)能，并專注于進(jìn)一步擴(kuò)大運(yùn)營(yíng)規(guī)模，以確保患者能夠獲得西達(dá)基奧侖賽。”

今年2月，歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會(huì)（CHMP）已建議批準(zhǔn)擴(kuò)大西達(dá)基奧侖賽的適應(yīng)癥范圍，以納入既往至少接受過(guò)一線治療（包括一種免疫調(diào)節(jié)劑和一種蛋白酶體抑制劑）的復(fù)發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這些患者在最后一線治療中出現(xiàn)疾病進(jìn)展且對(duì)來(lái)那度胺耐藥。該產(chǎn)品由此成為首個(gè)在復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者二線治療中獲得歐洲藥品管理局CHMP積極意見(jiàn)的CAR-T療法。隨著FDA的正式批準(zhǔn)，西達(dá)基奧侖賽在美國(guó)和歐洲的治療適用人群得到顯著拓寬，為全球多發(fā)性骨髓瘤患者帶來(lái)新的希望。

關(guān)于金斯瑞

金斯瑞生物科技股份有限公司（HK.1548）是全球領(lǐng)先的生命科學(xué)研發(fā)與生產(chǎn)服務(wù)商。植根于堅(jiān)實(shí)的DNA合成技術(shù)，金斯瑞現(xiàn)已建立四大主要業(yè)務(wù)單元：生命科學(xué)服務(wù)及產(chǎn)品業(yè)務(wù)單元、生物制劑合約開(kāi)發(fā)及生產(chǎn)（CDMO）業(yè)務(wù)單元、工業(yè)合成產(chǎn)品業(yè)務(wù)單元、綜合性全球細(xì)胞療法公司。自2002年成立以來(lái)，金斯瑞攜手合作伙伴，加速推動(dòng)科學(xué)發(fā)現(xiàn)與療法突破，業(yè)務(wù)運(yùn)營(yíng)范圍已覆蓋全球100多個(gè)國(guó)家和地區(qū)，為20余萬(wàn)客戶提供優(yōu)質(zhì)服務(wù)和產(chǎn)品。金斯瑞在全球現(xiàn)有6900余名員工。截至2023年12月31日，已有87,700余篇經(jīng)國(guó)際同業(yè)審閱的學(xué)術(shù)期刊文獻(xiàn)引述了金斯瑞的服務(wù)及產(chǎn)品。秉承“用生物技術(shù)使人和自然更健康”的企業(yè)使命，金斯瑞致力于成為全球“最受信賴的生物科技公司”。

更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)金斯瑞官網(wǎng) http://60qz.com/

關(guān)于西達(dá)基奧侖賽

西達(dá)基奧侖賽是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉(zhuǎn)基因?qū)颊咦陨淼腡細(xì)胞進(jìn)行修飾，以識(shí)別和消除表達(dá)BCMA的細(xì)胞。BCMA主要表達(dá)于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細(xì)胞譜系、晚期B細(xì)胞和漿細(xì)胞的表面。西達(dá)基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對(duì)表達(dá)BCMA的細(xì)胞具有高親和力，在與表達(dá)BCMA的細(xì)胞結(jié)合后，CAR可促進(jìn)T細(xì)胞活化、擴(kuò)增，繼而清除靶細(xì)胞。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨(dú)家許可和合作協(xié)議，以開(kāi)發(fā)和商業(yè)化西達(dá)基奧侖賽。2022年2月，西達(dá)基奧侖賽獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可，9月獲得日本MHLW批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI?。西達(dá)基奧侖賽于2019年12月在美國(guó)和2020年8月在中國(guó)獲得突破性療法認(rèn)定。此外，西達(dá)基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會(huì)優(yōu)先藥物資格認(rèn)定。美國(guó)FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達(dá)基奧侖賽孤兒藥資格認(rèn)定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會(huì)一致建議，根據(jù)臨床數(shù)據(jù)（治療后完全緩解率有所改善且持續(xù)存在）維持西達(dá)基奧侖賽的孤兒藥認(rèn)定。

關(guān)于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項(xiàng)國(guó)際、隨機(jī)、開(kāi)放標(biāo)簽的3期研究，評(píng)估西達(dá)基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達(dá)雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過(guò)一至三線治療的復(fù)發(fā)且來(lái)那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性，以無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）為該研究主要終點(diǎn) 。

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤被認(rèn)為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細(xì)胞過(guò)度增殖導(dǎo)致的惡性疾病。預(yù)計(jì)2024年美國(guó)將有超過(guò)35000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過(guò)12000人死于該疾病。雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無(wú)明顯癥狀，是由于出現(xiàn)癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細(xì)胞計(jì)數(shù)異常、血鈣升高、腎臟問(wèn)題或感染等。

關(guān)于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細(xì)胞療法研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及商業(yè)化開(kāi)發(fā)于一體的跨國(guó)生物制藥公司，位列全球免疫細(xì)胞療法領(lǐng)域第一方陣，全球員工總數(shù)逾1800人。目前通過(guò)與楊森的合作，首款產(chǎn)品CARVYKTI?（cilta-cel，西達(dá)基奧侖賽）于2022年獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、日本厚生勞動(dòng)省（MHLW）批準(zhǔn)上市，并獲得歐盟委員會(huì)（EC）附條件上市許可，有望解決多發(fā)性骨髓瘤治療的世界級(jí)難題。2022年底，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式受理西達(dá)基奧侖賽的新藥上市申請(qǐng)（NDA），并于2023年1月納入優(yōu)先審評(píng)程序。2024年4月5日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)CARVYKTI?用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者，這些患者既往至少接受過(guò)一線治療，包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD)且對(duì)來(lái)那度胺耐藥。此外，公司還有多款在研細(xì)胞療法，用于血液瘤、實(shí)體瘤及其它疑難疾病的治療。

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