網絡研討會 ? 從發現到臨床，基因治療藥物一站式解決方案 - 金斯瑞
基因治療從治療方式上分為體內治療和體外治療，其中體內治療是指將攜帶治療性基因的病毒或非病毒載體直接遞送到患者體內，如AAV攜帶正常基因注射入人體替代致病基因以治療疾病等。體外治療則指將患者的細胞在體外進行遺傳修飾后回，如通過體外編輯CD34+，激活γ-珠蛋白來治療地貧等。
在病毒載體的基因治療中，AAV衣殼蛋白如何優化？如何保證ITR序列穩定，提高病毒包裝效率？ 以CRISPR為代表的基因治療中，如何選擇合適的體內外編輯體系？如何評估細胞內真實的脫靶？
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