網絡研討會 ? 新型AAV突變體在非人靈長類動物的脊髓和耳蝸中實現高效轉導 - 金斯瑞
Killian博士團隊將AAV突變庫轉入小鼠體內，三周后采集腦組織，對其進行流式細胞檢測。經過多輪篩選，超過四分之三的序列只包含兩種變體，即AAV-F和AAV-S。進一步研究發現AAF-F在小鼠中樞神經系統中是非常穩定的高水平表達，且AAV-F在非人靈長類動物的脊髓轉導中表達良好。與此同時，研究人員還發現， AAV-S對內耳毛細胞和外耳毛細胞均有很高的轉導效率，AAV-S在遺傳性耳聾的基因療法方面有巨大潛力。
