公司新聞 » 中國生物醫藥創新力量再獲全球矚目 | 金斯瑞子公司傳奇生物CAR-T獲美國FDA“突破性療法認定”
自2018年獲得國家食品藥品監督管理總局的首個CAR-T臨床試驗申請（IND）批件*以來，金斯瑞子公司傳奇生物的研究性BCMACAR-T細胞療法一直備受關注。傳奇生物于近日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）正式授予Janssen Research&Development，LLC（Janssen）的JNJ-68284528（JNJ-4528）突破性療法認定（BTD）。這也是該產品繼今年2月和4月先后獲得美國FDA孤兒藥認證和歐洲藥品管理局優先藥物認定（PRIME）資格后，收獲的又一個國際權威認可。同時，它也成為了近期中國生物醫藥企業向世界展現重要創新力的又一例證。
突破性療法認定旨在加速治療嚴重疾病療法的開發和審評，獲得該認證的藥品的初步臨床證據表明該療法在具有臨床意義的終點上顯示出可能比現有療法有實質性改善1。
該療法為研究性的靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的抗嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法，用于接受過既往包括蛋白酶體抑制劑，免疫調節劑和抗CD38抗體的治療方案和在末次治療期間或之后出現疾病進展的復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）成年患者。
來自美國Ib/II期CARTITUDE-1（MMY2001，NCT03548207）研究中JNJ-4528的初始結果將于12月7-10日在佛羅里達州奧蘭多舉行的第61屆美國血液學學會年會上公布。JNJ-4528的BTD基于CARTITUDE-1 的Ib期研究。
2017年12月，金斯瑞子公司傳奇生物與楊森公司簽訂了一項全球合作和許可協議，共同開發和商業化治療多發性骨髓瘤的LCAR-B38M/JNJ-4828。這是一種結構新穎的CAR-T細胞療法，含有4-1BB共刺激結構域和兩個BCMA靶向單域抗體，旨在增加抗體親和力。
傳奇生物首席執行官許遠博士說：“這是一個重大的里程碑，多發性骨髓瘤目前仍是一種無法治愈的疾病，傳奇和楊森將繼續致力于為患者提供一種新的治療方法。我們感到鼓舞的是，FDA已經授予JNJ-4528突破性療法認定，肯定了尚未滿足的需求，并加快了該療法的開發。”
2019年2月，FDA授予JNJ-4528孤兒藥資格。2019年4月3日，歐洲藥品管理局（EMA）授予JNJ-4528 優先藥物認定（PRIME）。該認定主要是基于美國Ib/II期CARTITUDE-1研究（NCT03548207）和在復發難治多發性骨髓瘤患者中評價LCAR-B38M的I/II期Legend-2研究（NCT03090659）的結果。
金斯瑞創始人兼首席執行官章方良博士表示：“在生物產業，中國目前已成為全球第二大市場，越來越多的像傳奇生物這樣的中國生物醫藥創新力量在世界舞臺嶄露頭角，不但在創新療法的推進上領跑，也不斷得到各國監管機構的認可。作為中國生物行業的一份子，我們倍感自豪地看到中國創新力量的崛起。我們也會不斷奮斗，放眼全球，將創新解決方案帶給患者，為中國創新、全球創新帶來更多突破。”
* 2018年3月獲得藥物臨床試驗批件，這是在中國首個獲得臨床試驗批件的細胞治療藥物產品（批件號：2018L02212）
傳奇生物研究性BCMACAR-T細胞療法所獲國際認可概覽
*LCAR-B38M為在中國研究的試驗用藥品的代號，JNJ-68284528（JNJ-4528）為在美國/歐盟正在研究的試驗用藥品的代號，兩者均代表了相同的CAR-T細胞療法。
關于傳奇生物科技
傳奇生物科技是一家進入臨床階段的生物制藥公司，致力于發現和開發血液/腫瘤、感染性疾病和自身免疫疾病的新型細胞治療。傳奇是金斯瑞生物科技有限公司(香港交易所:1548)的子公司，后者運營實體遍布美國、中國大陸、中國香港及愛爾蘭地區。2017年12月，傳奇和楊森達成全球合作和授權協議，共同開發和商業化JNJ-4528/ LCAR-B38M治療多發性骨髓瘤。詳情請訪問www.LegendBiotech.com。
關于金斯瑞生物科技股份有限公司
金斯瑞生物科技股份有限公司（股票代碼HK01548）是全球化的生物科技集團公司。集團植根于領先的基因合成技術，業務范圍涵蓋生物藥CDMO、細胞治療、生命科學服務及產品、工業合成生物產品四大領域。
金斯瑞成立于2002年，并于2015年在港交所主板掛牌上市，運營實體遍布大中華區、北美區、歐洲區及亞太區，并以此為依托，為全球160多個國家和地區的30多萬客戶提供優質、便捷、可靠的服務與產品。
目前，金斯瑞在全球擁有超過3000多名員工，其中34%以上的員工擁有碩士或博士學位。金斯瑞擁有多項知識產權及技術機密，其中包含100多項授權專利及270多項專利申請。截至2019年6月30日，有超過40,300篇經國際同業審閱的學術期刊文獻引述了金斯瑞的服務及產品。
秉承“用生物技術使人和自然更健康”的企業使命，金斯瑞將一如既往地致力于成為受信賴的生物科技公司。
更多信息，請訪問金斯瑞官網 http://60qz.com/。
關于前瞻性聲明的注意事項
該信息構成與美國傳奇生物科技有限公司、南京傳奇生物科技有限公司和愛爾蘭傳奇生物科技有限公司(“傳奇”)業務有關的前瞻性聲明，包括關于源自任何此類產品的潛在新產品、潛在新適應癥或潛在未來收入的明示或默示的討論。這些前瞻性聲明反映了傳奇管理層當前對于未來事件的看法，并涉及已知和未知的風險、不確定性和其他可能導致實際結果與該聲明所表達的或暗示的任何和未來結果、業績或成就存在重大差異的因素。
研究藥物本身和使用的安全性和有效性尚未確定。不能保證這些制劑肯定能獲得衛生當局的批準，或這些被研究的用途能在任何國家獲批商業應用，也不能保證這些制劑作為產品能達到任何特定的收益水平。
這一信息在發表之日是真實準確的。傳奇沒有責任更新反映后續發展的信息。讀者不應依據本頁上的信息，認為它在發表日期之后也是最新或準確的。
特別指出，傳奇的預期可能會受到下述因素影響：新藥品開發的不確定性；非預期的臨床試驗結果，包括對現有或非預期的新的臨床數據的附加分析；非預期的監管行為或延遲或政府總體調控；傳奇獲得或維持專利或其他專有知識產權保護的能力，包括美國訴訟程序中的不確定性；一般競爭；政府、行業、公眾定價和其他政治壓力。如果這些風險或不確定性中的一個或多個成為現實，或潛在的假定被證明是錯誤的，則實際結果可能與本文中描述的預期、信心、估計或設想的結果有重大差異。
參考文獻
